红细胞生成素（erythropoietin, EPO）是一种糖蛋白激素，分子量约34kD。血浆中存在的EPO由165个氨基酸组成，糖基化程度很高，糖基成分主要是唾液酸。根据碳水化合物含量不同，天然存在的EPO分为两种类型，α型含34%的碳水化合物，β型含26%的碳水化合物。两种类型在生物学特性、抗原性及临床应用效果上均相同。人类EPO基因位于7号染色体长22区。1985年其cDNA被成功克隆，并利用基因重组技术开始大批量生产重组人促红细胞生成素（recombinant human erythropoietin, rHuEPO）,广泛用于临床。传统认识中，EPO是一种作用于骨髓造血细胞，促进红系祖细胞增生、分化，最终成熟的内分泌激素。对机体供氧状况发挥重要的调控作用。在胚胎早期，EPO由肝生成，然后逐渐向肾转移，出生后主要由肾小管间质细胞分泌。随着近年来研究不断进展，对于EPO的认识产生了一次革命性的飞跃。

(1) EPO对红细胞容量的精细调节: EPO作为促进红细胞生成，增加红细胞容量的主要激素，已广泛应用于临床。但其中仍有许多问题未解决，如： EPO产生的机理；EPO作用于造血细胞前体的胞内信号转导机制等。

(2) EPO在脑缺血时的神经元保护作用: 除肾脏外，体内其他组织也能产生EPO。近来大量研究表明脑组织中也有EPO和EPOR的表达。同时发现EPO的生成量与脑组织的供血供氧情况相关。脑缺血时，EPO的生成量成倍增加，并对神经元起保护作用。

(3) EPO的其他作用: ①神经元增生作用: 除了代谢异常条件下的神经元保护作用，EPO在正常生理条件下具有促使神经元增生肥大、树突增多、功能增强、分化良好等一系列营养性作用。 ( 2 ) 促进神经系发育: 除造血细胞外，EPO对于胚胎期神经系统的发育也有重要作用，其作用的发挥随胚胎发育阶段不同而变化; (3)保护红细胞: Chattopadhyay等发现EPO能够防止氧自由基攻击红细胞膜，避免脂质过氧化等变化; (4)促进肠黏膜发: Juul等证明EPO能明显促使新生大鼠的小肠黏膜增生，增加小肠长度，扩大黏膜吸收面积。同时在胚胎和新生儿的肠细胞质膜上也检测到EPOR，但rHuEPO不能透过小肠黏膜被吸收，口服rHuEPO只能促使肠黏膜增生，对造血系统没有影响; (5)对女性生殖系统的作用: Sasaki等发现子宫和输卵管也能产生EPO，其作用可能是协助雌激素完成血管再生过程。这些EPO的产生也受到雌激素调节；（6）增强放疗敏感性：Stuben等移植人肿瘤细胞到小鼠身上，发现使用EPO后，肿瘤的生长速度没有明显异常，而放疗效果却明显好于未EPO治疗的小鼠，便具体机制不详：（7）增加促性腺激素、改善性功能 Wu等给25名男性肾衰伴尿毒症病人使用EPO六个月后，病人体内的性腺素水平明显提高，性功能也得到改，生活质量提高。

当然，长期大量使用EPO也会产生一些副作用，如血管反应性下降，血压升高，血粘度增加，血栓形成等，情况严重的还会造成脑部供血不足，甚至引发脑缺血。Dillard等还发现给前庭神经鞘瘤病人术前常规应用EPO治疗能使瘤体迅速增长，用免疫组织化学染色的方法确定肿瘤细胞有EPO和EPOR基因的表达。推测EPO可能与该肿瘤的发生有一定关系。

综上所述，EPO已经从最初单纯促红细胞生成的内分泌激素扩展成为包括内分泌、旁分泌甚至自分泌多种方式，全身作用与局部作用相结合的多功能激素。它的众多生理功能，如促进造血细胞前体增生分化，代谢应激时保护神经元等，归根结底就是EPO强大的抗凋亡作用在不同受体细胞、不同情况下的具体表现。随着研究的不断深入和临床试验的开展，EPO必将在更多领域里发挥更大的作用。